Luego que Associated Press y la MIT Rechnology Review publicaban que un equipo de investigadores chinos decía haber conseguido que los dos primeros bebés editados genéticamente con CRISPR nacieran en noviembre en Shenzhen (China), a pocos kilómetros de Hong Kong. La polémica no se ha hecho esperar.

En cuestión de horas, la Universidad, el Hospital y parte de la comunidad científica china han tratado de desmarcarse del experimento.

A nivel internacional, decenas de expertos han condenado el proyecto tachándolo de monstruoso, irresponsable, peligroso, decepcionante o prematuro. A estas alturas, muchos dudan de la que haya ocurrido en realidad, pero el debate sigue muy vivo.

 

¿Qué ha pasado?

He Jiankui, profesor en excelencia de la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur de Shenzhen (China), y su equipo, alteraron genéticamente un número indeterminado de embriones en siete procesos de fecundación in vitro. Uno de ellos, según el propio equipo, llegó a término a lo largo del mes de noviembre de 2018.

La intervención trataba de “anular” el gen CCR5 que codifica un receptor de citoquinas para las células T del sistema inmune. Por lo que sabemos, las personas que tienen dos copias de la mutación delta32 son resistentes al VIH. Es una variante muy conocida porque algunos expertos la consideran una de las diez modificaciones “más seguras” de cara a empezar a mejorar genéticamente a los seres humanos.

El resultado, siempre según los investigadores, fueron dos mellizas de las cuales solo una tiene la edición completa. La otra es un mosaico genético; es decir, algunas de sus células tienen el gen CCR5 anulado y otras no. Durante todo el día, varios medios han tratado de confirmar el nacimiento, pero por ahora aún reina la confusión.

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¿Qué es CRISPR?

A principios de los años 2000, Francis Mojica, un investigador de la Universidad de Alicante que llevaba años tratando de entender por qué algunos microorganismos tenían una serie de secuencias repetidas en su genoma. No tenían mucho sentido, no entendíamos su función, pero eran muy importantes porque, si se modificaban, los microorganismos morían.

En el verano de 2003, a Mojica se le encendió la bombilla: se trataba de un primitivo sistema inmunológico. CRISPR era un sistema molecular que permitía a las células procariotas para copiar partes de virus que las atacaban para combatirlos en el futuro gracias a una proteína llamada Cas9.

Esta proteína usa esos trozos de virus como “retratos robots” para identificar nuevos microorganismos y atacarlos cortando su material genético para neutralizar la amenaza. Como el mismo Mojica nos contó cuando lo entrevistamos: «Cuando descubrimos CRISPR, me dije: “esto va a ser una locura en biología” y luego no pasó absolutamente nada».

Tuvieron que pasar casi 10 años para que el equipo de Doudna y Charpentier apuntaran que ese mismo mecanismo se podía usar para editar genomas. La idea era usar ARN artificial para engañar a la Cas9 y usarla para buscar trozos de cualquier genoma y editarlo a voluntad.

Ahí empezó la revolución: en pocos meses, no solo se confirmó la intuición de las investigadoras, sino que además “funcionaba de maravilla. Mucho mejor que cualquier otra herramienta. Y, además, era muy fácil de programar”. Para 2013, varios grupos de investigación ya habían demostrado en laboratorio que funcionaba en células humanas.

 

¿Para qué sirve esto?

Paul Knoepfler, de la Facultad de Medicina de la UC Davis, lo describió mejor que nadie: CRISPR hace sentir a los científicos como “un niño una tienda de golosinas”. Sobre el papel, las posibilidades son enormes: desde asegurar el futuro microorganismos importantes de uso comercial, recuperar especies animales o hacer modificaciones genéticas en personas para erradicar las peores enfermedades hereditarias.

Además, CRISPR-Cas9 ha abierto la puerta a un nuevo campo de investigación que está buscado otros mecanismos para editar genomas fácilmente. La ingeniería genética ha conseguido pasar de la ciencia ficción remota para convertirse en un campo de desarrollo rapidísimo y lleno de oportunidades.

 

La controversia

El problema, como explica Lluís Montoliu una de las mayores autoridades españolas en el tema, es que aunque CRISPR es capaz de hacer cosas prodigiosas, otros sistemas de las células tienen más problemas para adaptarse a esos cambios.

En términos muy generales: tras una intervención con CRISPR, varios sistemas de reparación de las células actúan para “integrar” ese cambio en la secuencia genómica completa. Esa “integración” a veces es perfecta, a veces neutraliza la intervención y otras veces puede dar resultados imprevistos.

Actualmente, los científicos están trabajando a toda velocidad para encontrar soluciones con las que hacer frente a estos problemas. Pero, por ahora, cualquier edición genética tiene riesgos considerables. Por eso solo se permiten cuando hablamos de una enfermedad grave y la intervención es sencilla.

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Isabel Cisneros